Rett Syndrome: a new therapeutic project

Funds for SISSA innovative molecular technologies

A novel research path for a rare variant of Rett Syndrome might turn into therapy for several other neurological pathologies. This is what is hoped for by the project of the Cerebral Cortex Development Lab of Trieste’s SISSA, recent winner of a funding provided by the Jerome Lejeune Foundation, a French institution engaged, among other things, in supporting research on Rett Syndrome.
The results of the funded research are going to yield key information for the targeted treatment of the Rett Syndrome variant associated with the haploinsufficiency of the FOXG1 gene, i.e. lack of a single copy of the gene, whereas there are normally two.
The aim of the project, in fact, is to develop a new therapeutic design capable of “repairing” the neuropathogenic haploinsufficiency for specific genes.

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Un inedito percorso di ricerca per una rara variante della Sindrome di Rett potrebbe diventare la terapia per numerose altre patologie neurologiche. È quanto si auspica il progetto del Laboratorio di Sviluppo della Corteccia Cerebrale della SISSA di Trieste, da poco vincitore di un finanziamento elargito dalla Fondazione Jerome Lejeune, istituzione francese impegnata, tra le altre cose, nel supporto alla ricerca sulla Sindrome di Rett.
risultati della ricerca finanziata forniranno informazioni chiave per il trattamento mirato della variante della Sindrome di Rett associata all’aploinsufficienza del gene FOXG1, cioè la mancanza di una sola copia del gene, laddove normalmente ce ne sono due.
Infatti, l’obiettivo del progetto è sviluppare un nuovo design terapeutico in grado di “riparare” l’aploinsufficienza neuropatogenetica per geni specifici.

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A cura dell'Ufficio Stampa

SISSA

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