A SISSA's project wins the CURE Foundation Innovator Award

The project, "Scalable transcriptional-translational therapy of epileptogenic gene haploinsufficiencies" has won the 2016 CURE Foundation Innovator Award

The project, led by SISSA professor Mallamaci Antonello, aims to develop a new line of therapeutic treatment for gene haploinsufficiencies, a particular class of genetic deficiency associated with a wide variety of rare neuro-cognitive syndromes. Despite recent advances in genome engineering, they are currently incurable. This new treatment is designed to stimulate transcription and translation of the surviving alleles using appropriate non-artificial RNA coding in a specific way, restoring a normal level of gene expression. A relatively simple process, it could pave the way to scalable care of gene haploinsufficiencies.


Il progetto, di cui il responsabile scientifico è Antonello Mallamaci, professore della SISSA, mira allo sviluppo di un nuovo disegno terapeutico per il trattamento delle aploinsufficienze geniche, una particolare classe di deficit genetici associati ad una ampia varietà di sindromi neuro-cognitive rare. Nonostante i recenti avanzamenti della ingegneria genomica, tali deficit sono al momento incurabili. Il nostro disegno intende stimolare, in maniera gentile e specifica, trascrizione e traduzione dell'allele superstite, con l'impiego di appositi RNA non coding artificiali, ristabilendo il livello di espressione normale del gene. Di attuazione relativamente semplice, potrebbe aprire la strada alla cura scalabile delle aploinsufficienze geniche.
 

SISSA

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